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本品位苦，性凉，有害。苦降泄闭，藤类性善举散，寒可清热。入肝、脾二经，具备排热消瘀之功，适用于痈疽肿疼。多因为外感六淫，及多食膏粱厚味，内郁寒湿火毒，或外界损害，体会毒气等，造成邪毒壅聚，导致营卫不和，经脉堵塞，气血凝滞成的。症见：部分皮肤肿胀不适，光软没头，很快结团，外皮掀红，炙热疼痛，日渐扩大，高肿硬实，痛如鸡啄，壮热没退，头疼泛恶，舌苔黄腻，脉象洪数。治用马钱子，排热消瘀，瘀去肿消，痛则自止。
本品苦寒泄闭，具备快速消肿之效。用以喉痹疼痛，因邪毒结聚，气虚血瘀，经络闭阻所致，以咽部红肿疼痛，或发红咽痒为特征，治用马钱子。如《医方摘要》曰：“治喉痹作痛，以之搭配山豆根，青木香研末吹喉。”
《丹溪心法》曰：“气不能作块成聚。块乃有形之物也，痰与食积，死血，成的也。”腹中痞块，多发于胃脘或脐腹部位，胃脘胀满闷痛，疼痛拒按，食滞纳呆，形瘦体倦，脸色淡黄，舌淡脉细。治用马钱子祛淤消瘕化痞。如《本草从新》曰：“马钱子，消痞块。”
本品有通络止痛之效。如《医学衷中参西录》曰：“开通经脉，透达关节力量，远胜于它药。”
本品苦寒大毒，走肝经，擅于活络消结，退肿定痛。用以跌打，骨裂等证。如《全展选编·外科》法治骨裂，马钱子、枳壳按1：2混和研粉，制为密丸，每次2克。
本品位苦性凉。苦降泄火，寒能胜热。清热去火，搜风定痛。用以疯犬咬伤所致恐水恶风，壮热拘挛之证。如《中医验方秘方》曰：“治狂犬病：马钱子一粒，酒磨成粉末，开水吞食。”
马钱子含有的番木鳖碱对整个中枢系统都有兴奋作用，最先兴奋脊髓的反射功能，其次兴奋延髓的呼吸中枢及血管运动中枢，并能提高大脑皮层的感觉中枢功能。
临床上有报道，硝酸番木鳖碱医治慢性再生障碍性贫血有效。
试验：观察了马钱子分煎液不同剂量对体外培养人淋巴细胞有丝分裂指数的影响，结果显示，当煎液浓度为0.3-0.7mg/ml时，分裂指数基本一致，当浓度为0.2mg/ml时，分裂指数基本一致，当浓度为0.1mg/ml时，分裂指数达9.975%，急剧上升，超出对照组。
番本鳖碱具有强烈苦味，可刺激味蕾感受器反射提升胃液分泌，促进消化功能和胃口，患者肠痿管实验证实，番木鳖碱对人体胃肠平滑肌无兴奋作用。
新疆维吾尔自治区预防老年慢性气管炎药品药理协作组报道，以二氧化硫或氨雾引咳法实验证实，马钱子碱50mg/kg灌胃对小鼠有明显的镇咳作用，其作用强度超出可待因。小鼠酚红排泌法证实，马钱子碱40mg/kg有明显的化痰作用，强度与氯化氨无明显差别。止喘作用弱。但临床实验发觉，当用药时间增加，用量增加时，能加强家兔抗组织胺的作用。
马钱子水煎剂(1：2)在试管内对许兰氏黄癣菌，奥杜盎氏小芽胞癣菌有一定程度的抑止作用。体外试验说明，0.1%马钱子碱能彻底抑止流感嗜血杆菌，肺炎双球菌，甲型链球菌和卡他球菌生长。
SollmanTA汇报马钱子碱对感觉神经末梢有麻木作用，5-10%马钱子碱溶液可让口腔黏膜麻醉，马钱子碱和番木鳖碱极大剂量时，均可阻断神经肌肉传输展现箭毒样作用，此种作用在整个动物上被全身惊厥所遮盖，只在离体神经肌肉标本上才能表现出来。
马钱子具有一定的毒性，多食或乱用可能造成服用者发生以下中毒症状：
马钱子中毒时最初发生头疼、头昏、心烦、呼吸提高、肌肉抽筋感，下咽困难，呼吸加剧，瞳孔缩小、乳房胀闷、呼吸困难，全身发紧，随后伸肌与屈肌同时作极其收缩、对听、视、味、感觉等过度敏感，进而发生典型的惊厥病症，最终呼吸肌强直窒息而死。
1.轻度中毒，无明显抽动的：1、黑豆100克，生甘草100克，煎水频服。2、蜂蜜6克，黑豆120克，甘草30克，水煎频服。
2.中度中毒，有显著抽动的：抗风6克，甘草10克，勾藤12克，姜片5克，青黛2克，服用或水煎服。
3.严重抽动：蜈蚣3条，全蝎6克，研末一次灌服（小孩减量）。
1.孕妇及体虚者禁服马钱子。
2.气血虚弱、肠胃虚假者，慎勿用马钱子。《本草经疏》：“气血虚弱、肠胃虚假者，慎勿用之。”
3.毒性马钱子含有番木鳖碱，成人用5-10mg即可发生中毒状况，30mg可致身亡。曾报道用马钱子医治白喉总剂量达50.54mg时，造成中毒。
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